Евро-Азиатский институт образовательных технологий Eurasian Institute of educational technologies
Friday, 2020-09-18, 11:47 PM
Site menu
Section categories
Археология- Аrcheology
Ботаника- Вotany
География- Geography
Зоология- Zoology
История- Нistory
История науки- Нistory of science
Медицина- Мedicine
Образование- Education
Общая биология- General biology
Общество- Society
Палеонтология- Рaleontology
Право- Jurisprudence
Психология- Рsychology
Технологии- Technology
Физика- Physics
Химия- Сhemistry
Экология- Еcology
Экономика- Еconomy
Our poll
Выберите научные направления, которые интересны Вам / Select the science areas that you interest in
Total of answers: 2570
Statistics

Total online: 1
Guests: 1
Users: 0

6:20 PM
Липидные наночастицы нашли применение в генной терапии

© Medicimage / Globallookpress.com

Ученые из Университета штата Огайо создали наночастицы на основе липидов, которые смогут доставить в клетки генетический материал, чтобы бороться с болезнями, связанными с мутациями.   

Эффективная и безопасная доставка в организм «терапевтических генов» — одна из важнейших проблем в развитии генной терапии. Чаще всего для этого используются специальным образом сконструированные вирусы. В новой работе авторы применили наночастицы на основе липидов, в которые были «упакованы» молекулы матричной (информационной) РНК — генетические инструкции по синтезу белков.

В организме информационная РНК строится на основе гена, а затем доставляется из ядра клетки в цитоплазму, где попадает в рибосому — клеточный орган, в котором синтезируется белок на основе записанной в РНК инструкции. Но при генетических заболеваниях мутации в генах приводят к ошибкам в инструкции, поэтому рибосомы или вовсе не могут построить молекулу нужного белка, или создают дефектные молекулы, которые не в состоянии выполнять свои функции. В такой ситуации выходом может стать введение в клетку готовых молекул информационной РНК с правильными инструкциями.

В одном из экспериментов использовались генетически модифицированные мыши с гемофилией. Наночастицы должны были доставить им информационную РНК, связанную с белком, которые называется фактор свертывания крови VIII. Именно с недостатком этого белка связана наиболее частая гемофилия А (около 80 % всех случаев гемофилии). Эксперимент показал, что в течение 12 часов после введения терапевтических наночастиц в организме мышей вырабатывалось достаточное количество фактора свертывания VIII, чтобы обеспечить 90 % его нормальной активности. Второй эксперимент был связан с геном PCSK9, который экспрессируется в печени. Известно множество мутаций, аномально повышающих активность этого гена, что вызывает повышение уровня холестерина в крови. В этом случае молекула РНК использовалась в качестве образца для редактирования ДНК, чтобы изменить ген PCSK9, уменьшив его активность.

Статья опубликована в журнале Science Advances  
Источник: polit.rusci-dig.ru

Category: Медицина- Мedicine | Added by: zvonimirveres
Log In
Search
Calendar
«  August 2020  »
SuMoTuWeThFrSa
      1
2345678
9101112131415
16171819202122
23242526272829
3031
Организации / Оrganizations
Полезные ссылки / Useful links