Евро-Азиатский институт образовательных технологий Eurasian Institute of educational technologies
Monday, 2020-06-01, 3:15 AM
Site menu
Section categories
Археология- Аrcheology
Ботаника- Вotany
География- Geography
Зоология- Zoology
История- Нistory
История науки- Нistory of science
Медицина- Мedicine
Образование- Education
Общая биология- General biology
Общество- Society
Палеонтология- Рaleontology
Право- Jurisprudence
Психология- Рsychology
Технологии- Technology
Физика- Physics
Химия- Сhemistry
Экология- Еcology
Экономика- Еconomy
Our poll
Выберите научные направления, которые интересны Вам / Select the science areas that you interest in
Total of answers: 2570
Statistics

Total online: 1
Guests: 1
Users: 0

9:19 AM
Новой целью генной терапии стала болезнь Хантера / Hunter's disease became a new goal of gene therapy
Проводятся клинические испытания генной терапии в борьбе с еще одним заболеванием – болезнью Хантера. Биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics, базирующаяся в Ричмонде, Калифорния, сообщила, что у двоих пациентов, участвовавших в испытания, организм теперь способен вырабатывать необходимый фермент, правда, в небольших количествах.

Болезнь Хантера вызывается мутацией в X-хромосоме. В результате этой мутации у человека отсутствует фермент, расщепляющий гликозаминогликаны – один из типов сахаров. Эти вещества накапливаются в клетках, вызывая целый ряд негативных для здоровья последствий, от частых простудных заболеваний и задержки развития до повреждений сердца и головного мозга, приводящих к ранней смерти. Больные с тяжелой формой болезни Хантера обычно живут не больше двадцати лет. Лекарств, которые полностью избавляли бы от этой болезни, не существует, состояние больных улучшается, если они регулярно получают препарат – аналог недостающего в их организме фермента.

В нынешнем эксперименте был применены генноинженерные белки, известные как «нуклеазы цинковых пальцев» (по форме фрагменты этих молекул действительно похожи на пальцы). Они отвечают за регуляцию активности генов и взаимодействуют со строго определенными участками ДНК. Можно получить нуклеазы, которые находят нужный ген, затем разрезают в этом участке цепочку ДНК, вставляют исправленную копию гена и вновь ее соединяют. Таким образом дефектный ген редактируется в организме пациента.

Четверо пациентов с болезнью Хантера получили инъекции безвредного вируса, доставившего в их организм ДНК нуклеаз с полноценной версией нужного гена. В ноябре прошлого года первым опробовал такую терапию Брайан Мадо из Аризоны. Теперь исследователи рассказали о его состоянии и о еще троих пациентах, получивших аналогичное лечение. У двоих участников, получивших самые маленькие дозы нуклеаз, уровнь гликозаминогликанов в моче не изменился. Но у двух других, чья доза была больше, он значительно снизился: на 39% и 63% соответственно.

Это может быть признаком того, что их организм начал вырабатывать некоторое количество расщепляющего гликозамингликаны фермента. Хотя фермент не был выявлен при анализе крови пациентов, авторы исследования объясняют это тем, что содержание его слишком мало для существующей методики анализа. Они надеются, что их выводы подтвердятся вскоре, когда будут готовы результаты еще двоих участников, получивших самые высокие дозы нуклеаз.\

Источник: polit.ru

http://sci-dig.ru/medicine/novoy-tselyu-gennoy-terapii-stala-bolezn-hantera/



Clinical trials of gene therapy for another disease, hunter's disease, are underway. Biotech company Sangamo Therapeutics, based in Richmond, California, reported that two patients who participated in the test, the body is now able to produce the necessary enzyme, albeit in small quantities.

Hunter's disease is caused by a mutation in the X chromosome. As a result of this mutation, a person lacks an enzyme that cleaves glycosaminoglycans – one of the types of sugars. These substances accumulate in the cells, causing a number of negative health effects, from frequent colds and developmental delays to damage to the heart and brain, leading to early death. Patients with severe hunter's disease usually do not live more than twenty years. Drugs that would completely get rid of this disease do not exist, the condition of patients improves if they regularly receive a drug – an analogue of the enzyme missing in their body.

In the current experiment, genetically engineered proteins known as "zinc finger nucleases" were used (the shape of the fragments of these molecules are really similar to fingers). They are responsible for the regulation of gene activity and interact with strictly defined areas of DNA. You can get nucleases that find the desired gene, then cut in this area the DNA chain, insert a corrected copy of the gene and reconnect it. Thus, the defective gene is edited in the patient's body.

Four patients with hunter's disease received injections of a harmless virus that delivered nuclease DNA to their body with a full version of the desired gene. Last November Brian Mado from Arizona was the first to try this therapy. Now researchers told about his condition and about three more patients who received similar treatment. In two participants who received the smallest doses of nucleases, the level of glycosaminoglycans in the urine has not changed. But the other two, whose dose was higher, it decreased significantly: by 39% and 63%, respectively.

This may be a sign that their body has started to develop a certain amount of fissile glycosaminoglycan of the enzyme. Although the enzyme was not detected in the blood of patients, the authors of the study explain this by the fact that its content is too small for the existing methods of analysis. They hope that their findings will be confirmed soon, when the results of two more participants who received the highest doses of nucleases will be ready.\

Source: polit.ru

http://sci-dig.ru/medicine/novoy-tselyu-gennoy-terapii-stala-bolezn-hantera/

Category: Медицина- Мedicine | Added by: zvonimirveres
Log In
Search
Calendar
«  September 2018  »
SuMoTuWeThFrSa
      1
2345678
9101112131415
16171819202122
23242526272829
30
Организации / Оrganizations
Полезные ссылки / Useful links